Patient involvment

We have seen the steady advance in the application of science

Widzieliśmy stały postęp w stosowaniu nauki

that can further boost the success

co może jeszcze bardziej zwiększyć szansę na sukces

That breakthrough has been the increasing recognition and recrutiment of the unique expertise and perspective

Tym przełomem była rosnąca rozpoznawalność i pozyskiwanie wyjątkowej wiedzy specjalistycznej i punktu widzenia

diagnosis

diagnoza

Rare diseases "RD" are conditions that

Rzadkie choroby "RD" to choroby, które

neglected

zaniedbany

clinical presentations

objawy kliniczne

unpredictability and challenges

nieprzewidywalność i wyzwania

supportive, helpful

wspierający, pomocny

economic incentives

bodźce ekonomiczne

myriad

miriada

little attention and funding

mało uwagi i finansowania

body of knowledge

zbiór/zasób wiedzy

heterogeneity

niejednorodność

prevalence of a disease

rozpowszechnienie choroby

As real-world efficacy

Jako skuteczność w świecie rzeczywistym

orphan medicinal products (OMP)

sieroce produkty lecznicze (OMP)

Pharmaceutical companies

Firmy farmaceutyczne

crucial role in the advancement of orphan drug development

kluczową rolę w postępie nad opracowywaniem leków sierocych

Given these features

Biorąc pod uwagę te cechy

the scientific base

baza naukowa

is either non-existent or insufficient

albo nie istnieje, albo jest niewystarczający

However, for many rare diseases, the scientific base from which drug development can depart from is either non-existent or insufficient, therefore making it difficult to garner pharmaceutical interest

Jednak w przypadku wielu rzadkich chorób baza naukowa, na podstawie której można opracować lek, nie istnieje lub jest niewystarczająca, co utrudnia pozyskanie zainteresowania firm farmaceutycznych

In face of the hurdles

W obliczu przeszkód

to think out of the box

myśleć nieszablonowo

To obviate the scarcity of patients

Aby uniknąć niedoboru pacjentów

One of the silver linings to come out of the Covid-19 pandemic

Jedną z pozytywnych stron pandemii COVID-19

is that the uptake of Decentralized clinical trials

jest to, że wzięcie udziału w zdecentralizowanych badań klinicznych

Decentralized clinical trials (DCTs) have been imperative

Zdecentralizowane badania kliniczne (DCT) były koniecznością

which is often the case for rare disease patients

co często ma miejsce w przypadku pacjentów z rzadkimi chorobami

engagement in a better way

zaangażowanie w lepszy sposób

The use of clinical trial adaptive designs represents another solution to overcome the specificities of "RD" trials

Wykorzystanie adaptacyjnych projektów badań klinicznych stanowi kolejne rozwiązanie umożliwiające przezwyciężenie specyfiki badań rzadkich chorób

Trial readiness

Gotowość do badań

shortened lifespan

skrócona długość życia

incentives to developers

zachęty dla deweloperów

A surrogate endpoint

Zastępczy punkt końcowy

I will need to choose a clinical endpoint that measures endurance and exercise tolerance

Będę musiał wybrać kliniczny punkt końcowy, który mierzy wytrzymałość i tolerancję wysiłku

endurance

wytrzymałość

Is it reliable in the selected population?

Czy jest wiarygodna w wybranej populacji?

Is it clinically meaningful?

Czy ma to znaczenie kliniczne?

It is expected to change over the selected study duration

Oczekuje się, że zmieni się w wybranym czasie trwania badania

availability of longitudinal natural history data

dostępność podłużnych danych historii naturalnej

longitudinal

wzdłużny

or in accordance with the standards of care

lub zgodnie ze standardami opieki

clinical important difference for that specific outcome

istotną klinicznie różnicę dla tego konkretnego wyniku

that can influence the trajectory of that clinical outcome

które mogą wpływać na obliczenie tego wyniku klinicznego

but also in terms of clinical relevance

ale także pod względem znaczenia klinicznego

What kind of product would really bring something to them?

Jaki produkt naprawdę by im coś dał?

In drug development we are still kind of very early in this process

Jeśli chodzi o opracowywanie leków, wciąż jesteśmy w pewnym sensie na bardzo wczesnym etapie tego procesu

which outcome measures you use

jakich miar wyniku używasz

like the burden of the trial

jak ciężar próby

don’t start from bench to bed, start from bed to bench

nie zaczynaj od ławki do łóżka, zacznij od łóżka do ławki

burning wounds

palące rany

a lot of problems with itching

wiele problemów ze swędzeniem

casual relationship

związek przyczynowy

adverse event (AE)

zdarzenie niepożądane (AE)

any untoward

wszelkie nieprzewidziane

not favourable

nie korzystne

reasonable possibility

uzasadniona możliwość

which is often the case

co często ma miejsce

I will need to choose a clinical endpoint

Będę musiał wybrać kliniczny punkt końcowy

proliferation of information

rozprzestrzenianie się informacji

a rich yet complex

bogaty, ale złożony

for eliciting and incorporating patient perspective

w celu uzyskania i włączenia punktu widzenia pacjenta

is already considerd in traditional development plans

jest już uwzględniana w tradycyjnych planach rozwoju

patient input is already sought

wkład pacjenta jest już poszukiwany

clear-cut situation

klarowna sytuacja

methodoligically-sound data

metodologicznie solidne dane

value assessment

ocena wartości

minimize burden and support adherence

zminimalizować obciążenie i wspierać przestrzeganie zaleceń

adverse event endpoints

punkty końcowe zdarzenia niepożądanego

better enrollment

lepsza rejestracja

retention

zatrzymywanie

can be deployed a timely and sustainable value

można wdrożyć terminowo i trwale

will be robust enough to

będzie wystarczająco solidny, aby

but rather are meant to convey

ale raczej mają przekazać

the lesson does not purport to be a legal presentation on patents

lekcja nie ma charakteru prezentacji prawnej na temat patentów

Infringement of a patent

Naruszenie patentu

The patent owner must initially establish a sufficient case on the balance of probabilities that infringement has occurred

Właściciel patentu musi początkowo przedstawić wystarczające dowody na podstawie bilansu prawdopodobieństw, że doszło do naruszenia

The burden then shifts to the accused infringer who must argue that they have not infringed on the basis that:

Ciężar zostaje wówczas przeniesiony na oskarżonego sprawcę naruszenia, który musi argumentować, że nie dopuścił się naruszenia, opierając się na tym, że:

The patent relied on lacks novelty or inventive step

Patent, na który się powołano, nie posiada poziomu nowości ani poziomu wynalazczego

They benefit from some of the statutory exemptions to infringement

Korzystają z niektórych ustawowych zwolnień od naruszenia

accused infringer

oskarżony sprawca naruszenia

statutory exemptions

zwolnienia ustawowe

must initially establish

musi najpierw ustalić

The burden then shifts to the accused infringer

Ciężar zostaje wówczas przeniesiony na oskarżonego sprawcę naruszenia

the lesson does not purport

lekcja nie ma charakteru

balance of probabilities

bilans prawdopodobieństw

action in tort

czyn niedozwolony

preponderance of the evidence

przewaga dowodów

petty theft

drobna kradzież

shoplifting

kradzież sklepowa

arson

podpalenie

robbery

rabunek

vandalism

wandalizm

While not exhaustive

Chociaż nie jest to wyczerpujące

more meaningful and relevant outcomes

bardziej znaczące i istotne wyniki

Human Immunodeficiency Virus (HIV)

Ludzki wirus niedoboru odporności (HIV)

people ate chimps

ludzie jedli szympansy

Simian Immunodeficiency Virus (SIV)

Małpi wirus niedoboru odporności (SIV)

HIV is a type of lentivirus

HIV jest rodzajem lentiwirusa

provide clues about

dostarczyć wskazówek na temat

set forth above

określone powyżej

conflict between the provisions

konflikt pomiędzy postanowieniami

legal entity

podmiot prawny

Non-promotion of prescription-only medicines

Zakaz promowania leków dostępnych wyłącznie na receptę

This does not preclude

To nie wyklucza

clearly acknowledged

wyraźnie przyznane

apparent from the outset

oczywiste od początku

subject to clause (g)

z zastrzeżeniem klauzuli (g)

is not an inducement to recommend a particular medicinal product

nie stanowi zachęty do rekomendowania konkretnego produktu leczniczego

regarding an obligation

odnośnie zobowiązania

Events and hospitality

Wydarzenia i gościnność

In exceptional cases

W wyjątkowych przypadkach

considered to be a carer

uważany za opiekuna

the processing of complaints

rozpatrywanie skarg

which are binding upon member associations

które są wiążące dla stowarzyszeń członkowskich

and set forth the framework for the implementation

i określiła ramy wdrożenia

It is intended as a straightforward record

Ma to być prosty zapis

All parties are fully aware that sponsorship must be clearly acknowledged and apparent from the outset.

Wszystkie strony są w pełni świadome, że sponsoring musi być wyraźnie potwierdzony i widoczny od samego początku.

set forth herein establish the framework

określone w niniejszym dokumencie ustanawiają ramy

and chaired by the EFPIA Director General

i któremu przewodniczy Dyrektor Generalny EFPIA

Reception of Complaints

Przyjmowanie reklamacji

Complaints may be lodged either with a member association

Reklamacje można składać w stowarzyszeniu członkowskim

Adjudication of complaints shall be a matter solely for the national associations

Rozpatrywanie skarg należy wyłącznie do stowarzyszeń krajowych

without considering their admissibility or commenting upon them

bez rozważenia ich dopuszczalności i bez komentarza

complainant

skarżący

lodged from outside

złożone z zewnątrz

against several subsidiaries of a single company

przeciwko kilku spółkom zależnym tej samej spółki

subsidiary

spółka zależna

without regard to who has made the complaint

bez względu na to, kto złożył skargę

pursuant to Section 1(a) above

zgodnie z ust. 1 lit. a) powyżej

shall take decisions and pronounce

podejmą decyzje i ogłoszą

infringement

naruszenie

a prima facie case

sprawa prima facie

systems stand for social equity

systemy oznaczają sprawiedliwość społeczną

health policy issues

kwestie polityki zdrowotnej

building capacity within their membership

budowanie potencjału w ramach swoich członków

sensitising society to equitable sharing of healthcare

uwrażliwianie społeczeństwa na sprawiedliwy podział opieki zdrowotnej

sensitising society

uwrażliwiając społeczeństwo

Our governments in Europe are committed to protecting the health

Nasze rządy w Europie są zaangażowane w ochronę zdrowia

irrespective of age, race, gender, domicile and socio-economic status

bez względu na wiek, rasę, płeć, miejsce zamieszkania i status społeczno-ekonomiczny

support the laudable goal of “health for all”

wspierać chwalebny cel, jakim jest „zdrowie dla wszystkich”

laudable goal

chwalebny cel

on how finite resources are fairly allocated

o tym, jak skończone zasoby są sprawiedliwie rozdzielane

policy decisions

decyzje polityczne

adopted in a consensual manner

przyjęte w drodze konsensusu

Many interests and stakeholders interact in our health systems

W naszych systemach opieki zdrowotnej współdziała wiele interesów i interesariuszy

that concern health

które dotyczą zdrowia

achieves the best outcome for society

osiąga najlepszy wynik dla społeczeństwa

most groups are struggling to find

większość grup ma trudności ze znalezieniem

diversified resources

zdywersyfikowane zasoby

to carry out the workload

aby wykonać obciążenie pracą

Credibility

Wiarygodność

This poses an ongoing challenge

Stanowi to ciągłe wyzwanie

We owe it to our members

Jesteśmy to winni naszym członkom

to adhere to

przestrzegać

For transparency sake

Ze względu na przejrzystość

imposed on the design

nałożone na projekt

Any ensuing publication

Wszelkie kolejne publikacje

should be modest in size

powinien być skromny

to avoid being perceived as an advertisement

aby nie zostać odebranym jako reklama

Genuine interaction/cooperation

Prawdziwa interakcja/współpraca

Patient organisations should be mindful of potential conflicts

Organizacje pacjentów powinny mieć świadomość potencjalnych konfliktów

Disseminating unbalanced

Rozprzestrzenianie niezrównoważone

Being quoted in the company’s corporate communication

Cytowanie w komunikacji korporacyjnej firmy

for the launch of a pharmaceutical product

do wprowadzenia produktu farmaceutycznego

displays/disseminates

wyświetla/rozpowszechnia

exhibition stand

stanowisko ekspozycyjne

must be vigilant

musi być czujny

Pharmaceutical Advertising Directive

Dyrektywa w sprawie reklamy farmaceutycznej

honoraria

honoraria

it is unwise of patient organisations

jest to nierozsądne ze strony organizacji pacjentów

has the backing of

ma poparcie

disclosing funders

ujawnienie fundatorów

Stay informed of interim results

Bądź na bieżąco z wynikami tymczasowymi

sustainable

zrównoważony

affordable pricing

przystępne ceny

ECAB comprises members

ECAB składa się z członków

EATG General Assembly

Walne Zgromadzenie EATG

unencumbered decision-making

nieskrępowane podejmowanie decyzji

without specific remit

bez określonego zadania

pertain to

odnosić się do

rests primarily with

opiera się przede wszystkim na

Final decision rests with

Ostateczna decyzja należy do

must justify a decision

musi uzasadnić swoją decyzję

endorsed by group members

potwierdzone przez członków grupy

the chair(s) announces a call for candidates over the list

przewodniczący(-i) ogłasza zaproszenie do zgłaszania kandydatów na listę

people in detention

osoby w areszcie

encouraged

zachęcany

Breaching confidentiality

Naruszenie poufności

lack of commitment

brak zaangażowania

Disrespect of group procedures

Brak poszanowania procedur grupowych

show good conduct

wykazać się dobrym postępowaniem

the chair deems that the problem is too serious

przewodniczący uważa, że problem jest zbyt poważny

before a decision is reached

zanim zostanie podjęta decyzja

it is absolutely imperative

jest to absolutnie konieczne

A hearing will be held with the chair

Przesłuchanie odbędzie się z udziałem przewodniczącego

dormant members

członkowie nieaktywni

forfeit membership

utracić członkostwo

no-shows

nieusprawiedliwiona obecność

It is important for treatment activists

To ważne dla aktywistów zajmujących się leczeniem

which is of paramount importance

co ma ogromne znaczenie

All information disclosed by companies

Wszystkie informacje ujawniane przez firmy

momentum of the meeting

dynamika spotkania

fair time

sprawiedliwy czas

when given the floor

gdy dano mu głos

Timelines are stipulated in the contract

Terminy są określone w umowie

if they fail to resolve the matter on their own

jeśli nie uda im się samodzielnie rozwiązać problemu

Ombudspersons

Rzecznicy Praw Obywatelskich

Bias

Zafałszowanie

vast investment

ogromna inwestycja

Companies harbor only asmall portion of the biomedical knowleadge

Firmy dysponują jedynie niewielką częścią wiedzy biomedycznej

Seeing it as sustainability

Postrzeganie tego jako zrównoważonego rozwoju

to sustain a healthy population

aby utrzymać zdrową populację

pursuing

dążą

should be promoted and encouraged

należy promować i zachęcać

It reaches the expertise of the broader scientific community

Dociera do wiedzy szerszej społeczności naukowej

Pre-competitive consortia

Konsorcja przedkonkurencyjne

Reaching out beyond the professionals working in medicines

Wyjście poza profesjonalistów pracujących w medycynie

under the auspieces

pod auspicjami

Innovative Medicines Initiative (IMI)

Inicjatywa w zakresie leków innowacyjnych (IMI)

generally revolve around

ogólnie kręci się wokół

to equip them

aby je wyposażyć

understanding of the requirements and alignment with the R&D goals

zrozumienie wymagań i zgodność z celami badawczo-rozwojowymi

What type of stakeholders intervene in the medicines’ development process?

Jakiego rodzaju zainteresowane strony ingerują w proces opracowywania leków?

translational medicine

medycyna translacyjna

but only gained wide usage in the early 2000s

ale zyskał szerokie zastosowanie dopiero na początku XXI wieku

coherent definition

spójna definicja

a clear and coherent definition of translational medicine is lacking

brakuje jasnej i spójnej definicji medycyny translacyjnej

morbidity and mortality

zachorowalność i śmiertelność

into health gains

w korzyści zdrowotne

Helping in expediting the incorporation of novel endpoints into clinical testing

Pomoc w przyspieszeniu włączania nowych punktów końcowych do testów klinicznych

reliably into

niezawodnie w

Bidirectional Concept

Koncepcja dwukierunkowa

Translational medicine will encourage the flow

Medycyna translacyjna pobudzi przepływ

unprecedented prospects

niespotykane dotąd perspektywy

body's connective tissue

tkanka łączna organizmu

complications are normally defects of the heart valves and aorta

powikłaniami są zwykle wady zastawek serca i aorty

and was found to inhibit

i stwierdzono, że hamuje

early stage prostate tumours

nowotwory prostaty we wczesnym stadium

yields a more sensitive

daje bardziej czuły

meningitis B

zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych B

gold nanoparticles

nanocząstki złota

tumours are quite small

guzy są dość małe

glaucoma

jaskra

microspheres

mikrosfery

secrete controlled amounts

wydzielać kontrolowane ilości

The biomarker assay

Test biomarkerowy

specificity

swoistość

sensitivity

czułość

With respect to medicines

Jeśli chodzi o leki

it draws heavily on information from

czerpie w dużej mierze z informacji

conscientious

sumienny / obowiązkowy

judicious

rozsądny

includes the conscientious, explicit and judicious use of the best evidence at the current time point

obejmuje sumienne, wyraźne i rozsądne wykorzystanie najlepszych dowodów dostępnych w danym momencie

relevance to

związek z

generic (non-specific) guidelines and policies

ogólne (niespecyficzne) wytyczne i zasady

who are followed to

które są obserwowane

to assess causality

aby ocenić przyczynowość

cause and affect

przyczyna i skutek

evidence in favour of assuming

dowody na poparcie założenia

Causal relationship

Związek przyczynowy

confounding variables

zmienne mylące

distort

zniekształcać

critical appraisal

ocena krytyczna